本文來源：時代周報 作者：杜蘇敏
1月2日，國家藥監局（NMPA）官網顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（下稱「鉑生卓越」）的幹細胞療法艾米邁托賽（商品名：睿鉑生）獲批上市，用於治療 14 歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD） 。
這是中國首款幹細胞治療藥品，艾米邁托賽的獲批也標誌著幹細胞商業化元年的開啟。
移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植後，受者在重建供者免疫的過程中，來源於供者的淋巴細胞攻擊受者組織發生的一類多器官症候群，表現為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥和/或纖維化，根據臨床表現和發病時間分為急性、慢性和兼具有二者特征的重疊症候群。移植物抗宿主病是術後非復發性死亡的原因之一，目前其主要預防方案為鈣調磷酸酶抑制劑加抗代謝藥物，一線全身性治療主要采用以糖皮質激素為基礎的方案。
據央視新聞報道，艾米邁托賽註射液作為處方藥上市，將在醫院憑醫生處方治療相應疾病。1月3日，針對定價及上市銷售問題，時代周報記者以患者家屬名義聯系鉑生卓越，相關工作人員表示，目前，艾米邁托賽註射液的價格還未最終確定，商業流通方面公司也會布局，產品預計將在一個月內進駐北京人民醫院、301醫院等醫療機構。
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零的突破
時代周報記者綜合了解到，幹細胞是一類具有自我復制功能，可無限分化的細胞的統稱，其按分化潛能可進一步細分為全能幹細胞（如胚胎幹細胞）、多能幹細胞（如間充質幹細胞等）和單能幹細胞（如造血幹細胞等）等。
其中，間充質幹細胞（MSC） 憑借低免疫原性和多向分化潛能成為中國幹細胞研究的熱門領域。據了解，間充質幹細胞廣泛存在於成人和胎兒的多個組織中，最常見的來源為骨髓、脂肪、臍帶和臍帶血。這些細胞凍存後易復蘇和體外大量擴增，可批次生產用於臨床疾病治療。
根據Insight數據庫，艾米邁托賽是 一款間充質幹細胞療法，早在2013年3月就在國內遞交了臨床研究申請（IND），但直至2020年6月才首次公示臨床試驗。
艾米邁托賽的獲批並非毫無征兆。時代周報記者註意到，2024年1月，國家藥監局藥品審評中心（CDE）正式釋出【間充質幹細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則】，當時即有聲音認為，國內首款幹細胞藥物的首個適應癥可能是移植物抗宿主病。
2024年5月，鉑生卓越獲得全國第一張幹細胞藥品生產特許證。同時，國家藥監局藥品審評中心數據顯示，艾米邁托賽於2024年6月27日獲得NMPA新藥上市申請正式受理並納入優先審評品種。算下來，其僅用半年時間就成功獲批，這樣的獲批速度也讓業內忍不住驚嘆。
圖源：CDE官網截圖
天眼查顯示，鉑生卓越成立於2010年，註冊資本為5億元，實繳資本為1.14億元。目前，陳曉穎任公司董事長，陳文欣任公司副董事長、經理兼法定代表人。
實際上，早在美國食品藥品監督管理局（FDA）批準首個間充質幹細胞療法時，業內便在期待首款國產間充質幹細胞 療法的獲批。2024年12月18日，美國FDA批準Mesoblast公司開發的Ryoncil（remestemcel）上市，用於治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病。
艾米邁托賽與Ryoncil目前獲批的適應癥均為急性移植物抗宿主病，不過，兩款藥品適用的患者人群有所不同，前者適用於14歲以上人群，後者則用於2個月及以上兒童患者。此外，艾米邁托賽系人臍帶間充質幹細胞註射劑，而 Ryoncil則是同種異體骨髓生成的間充質基質細胞。
國內幹細胞賽道升溫
目前，國內根據幹細胞產品上市目的和套用領域的不同，實施「雙軌制」監管，即由國家衛健委負責的 「備案制」和由藥監部門負責的「註冊制」，以嚴格監管因幹細胞產品特殊性而可能引發的倫理道德和安全性風險。根據國家醫學研究登記備案平台的數 據，截至2023年12月初，該平台有141家幹細胞機構透過備案，合計透過127個幹細胞研究備案專案。
時代周報記者註意到，過去一年，國內陸續推出了多項關於幹細胞產業發展的相關政策。2024年3月，國家幹細胞轉化資源庫正式頒布了【臨床級細胞運輸管理規範（試行）】，旨在規範並提升細胞治療領域中細胞運輸的管理水平。同年8月，國家科技管理資訊系統公共服務平台釋出通知，「幹細胞研究與器官修復」被列為2024年度國家重點研發計劃的重點專項之一；9月，商務部、國家衛健委與國家藥監局三部門聯合釋出了【關於在醫療領域開展擴大開放試點工作的通知】，通知明確指出在北京、上海、廣東三個自由貿易試驗區以及海南自由貿易港內，外商投資企業將被允許涉足人體幹細胞、基因診斷與治療技術的深度開發與套用領域；11月，北京市醫保局宣布擴大幹細胞移植醫保報銷範圍。
來自前瞻產業研究院的 【2024中國幹細胞行業市場研究報告】顯示，2024年中國幹細胞市場規模預計約為265億元，其中幹細胞采集、制備及儲存領域市場規模接近160億元。
廣闊的市場前景亦吸引了諸多企業布局，國內幹細胞賽道迎來快速發展。
民生證券釋出的研究報告指出，從2020年中國幹細胞創新藥規範發展開始，國內幹細胞IND數量幾乎每年翻一倍，到目前國內幹細胞IND數量已近百，且其中有多款幹細胞創新藥進入了臨床II期、III期階段，幹細胞創新藥在國內即將開始商業化浪潮。
1月2日，國家藥監局藥品審評中心副主任王濤在接受央視新聞采訪時也透露，從2017年開始到現在，中國幹細胞一共批準了120多款藥品進入臨床試驗階段，適應癥包括血液系統、呼吸系統、心血管系統以及部份自身免疫系統疾病。
其中，由中源協和開發的MSC藥品VUM02已取得國家藥監局核準簽發的8個臨床試驗批件，其中治療失代償期肝硬化獲批Ib/II期臨床試驗；ST九芝（300989.SZ）的異體骨髓間充質幹細胞治療缺血性腦卒中適應癥已進入臨床IIa階段；此外，澤輝生物開發的PSC（多能幹細胞）來源細胞治療產品ZH901也已進入II期臨床。作為專註幹細胞創新藥的生物科技企業，澤輝生物正在沖刺上市，公司已於2024年9月在港交所披露招股說明書。
