安永中國曾開展了一項關於中國生長激素使用患者情況的群體調研,共計有效樣本2864份,結果顯示短效生長激素使用者的漏診率為22%,平均每月漏針4-8次。由於生長激素的治療通常不宜短於1-2 年,治療過短,患兒的獲益對其終身高的作用不大。因此,若長期有漏針現象的發生,治療效果也會大打折扣。
2014年,長效生長激素金賽增的研發上市,讓這一現實難題得以解決。在使用頻次上,短效生長激素需每天使用,一年共計365針;金賽增實作了7天使用一次,全年共計52針,註射頻次大幅減少,治療舒適度顯著提升。安永中國調研顯示,長效生長激素實作零漏針,僅約4%的長效患者因不可抗力的客觀因素而偶爾選擇在每周的非固定日註射。
在療效方面,金賽增治療GHD患者(Ⅲ期)顯示出第4周開始IGF-1的提升就明顯高於短效,且療效優於短效,年化增長速率達到13.4厘米/年,治療36個月生長速率依然可保持在8.5厘米/年。
在安全性上,金賽增Ⅲ期臨床觀察顯示,與短效生長激素相比未發現預期外不良反應,每周給予金賽增不會導致藥物蓄積,超2000例臨床大樣本顯示金賽增中和抗體0檢出。此外,在3年長期治療後,患者的糖脂代謝指標均在正常範圍內,IGF-1SDS、BMI等指標也都在正常範圍內。
作為全球唯一一款做了四期真實世界臨床研究的長效生長激素,全國範圍共有83 家頂尖兒科或兒科內分泌專科醫院共同參與過金賽增四期臨床研究,包括華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院、浙江大學醫學院附屬兒童醫院、首都醫科大學附屬北京兒童醫院、復旦大學附屬兒科醫院等。研究結果顯示,長效生長激素金賽增長期治療安全、有效。
今年,金賽增新適應癥上市申請獲得國家藥品監督管理局批準。獲批新適應癥為性腺發育不全(端拿症候群)所致女孩的生長障礙以及特發性身材矮小(ISS)。金賽增不僅療效顯著且安全性高,也致力於不斷開發適應癥類別,讓更多患者可以選擇這種舒適化的治療方案。