有罪的是美國扭曲的藥物研發體制 。
我曾學習微生物與遺傳生物學，我的教授研發出一款靶向免疫抑制藥物用於器官移植。教授在學校基金的投資下成立了公司，然後這個公司在我入組的時候開始出售給大型藥廠，我離開前賣掉了。這個問題我應該有資格回答下。
看這個問題下面的回答，感覺就像穿越回5年前看知乎上討論計劃生育一樣。
說了實話的 @2-20滑膛槍等96人 只有2千4的贊， @鐵拳無敵加菲貓 更是只有幾百贊。而作為藥廠訴苦的 @TNT TNT 卻有3千8的贊。
那些贊同藥廠研發成本高的 ，就像當年被忽悠的還在喊中國人太多的人一樣。 還處於沒弄明白的第一層境界。
電影為了過審，直接把藥廠描繪為反派，而避免討論體制性問題。 而現實中，以為藥廠是白蓮花，或者藥廠是萬惡之源，都太過naive。
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評論裏一堆給格列衛洗地的…甚至還有給美國制度洗地的？？？
這藥有好幾個異於常「藥」的地方。
- 入大陸醫保前中國大陸售價全球最貴，比美國都貴。
- 美國以已開發國家中醫療費用占GDP最多比例的投入，人均壽命卻是20國集團中最短的一個。大陸賣的比美國還貴？難道不是問題？
- 這藥開發和過往知道病不知道致病機制，只能大海撈針到處篩藥頻頻失敗的情況不同。這藥是一開始學術界就明確了治病機制，反向找出藥物的。
- 怎麽到某些藥廠人士嘴裏就成了區區兩三篇論文？
- 這藥效果好到爆炸，以至於FDA直接跳過三期臨床，二期沒做完就允許上市了。
順付Gleevec開發史。全文見 由 「格列衛 - 一個轉化醫學的世紀典範」的前世今生說開去。
- Gleevec這藥和瞎貓撞死耗子的海量試模式不同。這藥一開始就是1960賓西法利亞大學腫瘤研究所的Nowell和Hungerford確定出致病原因（費城染色體）。1973年芝加哥大型Rowley和同事確定是22號染色體長臂一部份與9號染色體長臂部份易位的機制。1982年紐西蘭科學家Annelies發現癌基因C-ABL易位後與BCR融合使酪胺酸激酶持續啟用。
- 到這裏學術界上百名生物化學科學家前赴後繼研究這一問題，22年過去也只產出三篇有效重磅論文。洗地的怎麽不提各個大學、州政府和聯邦政府為最終沒有成功的研究提供了多少錢？我們生物狗沒結果的努力就不是努力，只有你們高貴的藥企失敗是努力？
- Gleevec開發的主導者Brian Druker，1984年，29歲開始在哈佛醫學院的Dana-Farber腫瘤研究所做靶向藥開發，1988年轉到俄勒岡健康與科學大學腫瘤研究所。
- 1988年同年瑞士Ciba-Geigy公司的英國研究員Lydon加入研究。這是這個病的藥研發中首次出現公司勢力。 Druker提出CML病患的BCR-ABL蛋白靶標。兩人開始篩小分子直到發現STI571。細胞學實驗，動物實驗都證實有效。
- 1996年Ciba-Geigy與Sandoz合並，成新公司瑞士諾華Novartis，Lydon被解雇。新高管鼠目寸光直接要砍掉STI571。Druker說服了諾華高管進行了一期實驗，2001年發表了近乎100%的有效性。2001年同年洛克菲勒大學的Kuriyan明確了STI571的生物機制。
- 由於效果好到爆炸，同時生物機制已經明了。2001年FDA在這藥二期沒做完，三期沒開始的情況下就已經批準上市了。
- 之後Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Sawyers和University of Texas MD Anderson Cancer Center的Talpaz等人進一步開發出對Gleevec耐藥病人的Dasatinib。
- 該藥於2004由百時美施貴寶完成研發並上市。
- 再之後STI571針對其他病癥（如胃腸道間質瘤）的治療作用也逐漸被FDA認可接受。各種其他替代藥品的開發也被完成（如Sunitinib等）
我上面提到的任意論文成果，幾乎都是發在science級別的文章。背後還有無數失敗未能發表的成果。
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新藥研發成本確實高，但這有好幾個藥廠/華爾街故意隱瞞了的資訊：
- 目前 新藥研發的主力基礎工作都是聯邦政府資助等公共資金 為主要財政來源的大學等學術界進行，而不是藥廠。
- 藥廠會經常誤導性的把政府資助的研發時間和花銷，也在宣傳中加入一並加入。顯得花銷倍增。
- 藥廠最大的成本實際上是臨床試驗。研發只參與最後收尾，甚至整個研發成果是從小公司/大學收購而來的。
- 我並沒有說臨床試驗花錢少。而是你們藥廠的人不能算成本的時候把失敗藥的成本都算進去。統計學術研究時卻只計那幾篇成功的論文。這不公平。沒能發表的論文的研究一樣要花錢，亞非拉生物狗一樣有苦勞。
- 盡管藥物開發全過程中有大量公共資金參與，但最終藥品選擇只有藥企說了算。
- 對於那些患者基數太小，付費能力差的病。藥企一律不會去花錢。
- 在學術界提供了一次性治愈和長期維持兩種選擇時，藥企會毫不猶豫的選擇投資續命藥 ，而不是治愈藥。
- 因為只有讓病人長期續命，才能不斷榨取病人錢包。
- FDA新藥標準極為苛刻冗長，導致小型藥廠幾乎不可能自力完成臨床試驗全過程。因此只要巨頭默契不推治愈藥，那麽治愈藥上市的可能性就很小。
- 即便是別廠研發，完全無研發成本的老藥。在能提價時，一定會提價。
- 典型例子是前幾年做的特別過分的達拉匹林，這藥當時只有一家藥廠還繼續持有生產特許，華爾街來的馬丁什克雷利把這藥從13美元拉到750美元。這人因為做的太過分被媒體到處批判，最後因為 其他地方的非法行為 被關監獄去了。但別的翻倍，翻4倍的藥完全沒有報道。
- 大型藥廠和華爾街聯合遊說，使得美國FDA制定了過於嚴苛和冗長的審查標準 。直接阻絕了小型藥企將新藥送出上市的任何可能。
- 對於大學、小型藥企來說，目前只剩一條把有效藥賣給大型藥企做臨床試驗的道路。
- 很多人搞錯了因果關系，不是研發成本高導致只剩寡頭。而是寡頭為了保持有利競爭，到處遊說提高上市前整體研發標準，導致小廠沒錢做到藥品上市只能賣身。
美國的新藥研發體制，扭曲就扭曲在研發資金絕大部份都是聯邦政府的公共資金。但政府卻對最終上市的藥物選擇，藥物定價等一系列終端毫無控制權。
比如說乙肝、曾經的丙肝之類，
- 能做出通用疫苗的話花銷在預計50美元/人，但沒人做。
- 一次性治愈的雞尾酒療法，花銷小於400美元/人，這些藥有，但進展極慢。或者被專利阻礙。
- 通用但逐漸被淘汰的傳統治療（續命）方法，費用從1000美元至上萬一療程，並且長期無法根治。
（註：這裏只是舉例，丙肝一次性治愈藥Sovaldi已經由埃莫裏大學（Emory University）的Dr. RaymondSchinazi 和 Dr. Dennis Liotta聯合創辦的Pharmasset研發出。這家公司是依托大學等資金，人數不足百人的超小型藥廠。 之後這個特效藥在2011年被大型藥廠Gilead收購後，迅速轉變為天價藥。每療程高達8.4萬美元以上 。目的有兩個，1是購買下這個藥後想盡快撈錢。2是阻礙治愈藥大面積使用，減少對老的續命藥銷量的影響。）
大型藥廠在資本壓力下會默契的盡可能多做那些昂貴的續命藥，而避免向市場推出一次性治愈的特效藥。對於患者來說，這些額外的昂貴成本全部由醫保承擔後分攤給了美國乃至美國以外的每一個人。 （小廠由於臨床成本原因，即便有治愈藥的情況下，也不會頭鐵去做治愈藥的臨床試驗）
作為對比， 中國大陸在經濟最困難的年頭，由政府主導，依舊以有限的預算開發出了針對瘧疾的青蒿素等一次性治愈的特效藥。
而藥廠被資本控制後，華爾街的風險是隔離的。（不管是實際風險，還是道德風險）。
對於大型藥廠來說，研發風險均攤之後完全不足以傷筋動骨。現在的新趨勢是直接收購那些做好了全部前置工作的小廠。風險已經全部轉嫁了。藥廠的CEO或許還有道德風險，但買了藥廠股票的那些華爾街經理們，眼裏只有一個目標，就是賺錢。華爾街不會直接下命令提價，但會不斷施壓要求藥廠提高盈利。 直接結果就是現在所有人都在罵藥廠，卻沒人指責背後眼裏只有錢的華爾街 。
藥廠收益實際上是高的不成比例的，同樣作為具有公共性質的行業，能源快消等凈利潤率在2~4%， 但藥廠的整體（已經包含研發失敗）凈利潤率卻能高達8%~10%以上 。這還是在大量研發資金事實上是聯邦政府買單的情況下。
曾經有政府資金研發的藥一律不設專利限制的法案提出，但很快就被藥廠華爾街聯合遊說腹死胎中了。
要解決這個扭曲，
要麽美國政府收回所有的藥研補助，放棄藥品的嚴格監管，完全市場化。（ 雖然解決了扭曲，但會加劇窮人等死、窮人當人體實驗小白鼠等問題 ）。
要麽聯邦政府應當進一步介入藥品研發，由政府主導多開發治愈藥，而不是續命藥。（ 新問題是美國國企一樣是國企，研發效率極度低下 ）。
目前藥品價格問題，並沒有一勞永逸的完美路徑。
