國家高新技術企業北京吉源生物科技有限公司（以下簡稱：吉源生物）自主研發的「人GLP-1和FGF21雙因子高表達脂肪間充質幹細胞註射液」計畫取得重大突破。該計畫依托科技部「國家重點研發計劃」，已透過國家衛健委等部門備案進入研究者發起的臨床試驗研究階段，並且已獲得國家藥品監督管理局註冊臨床試驗申請受理。雙因子高表達脂肪間充質幹細胞，將為糖尿病患者帶來新希望。
研發人員在潔凈實驗室進行細胞培養及觀察。
GLP-1是腸道分泌的一種激素，在刺激胰島素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延緩胃排空速度等方面發揮作用，已成為2型糖尿病治療的重要靶點。FGF21則是一種由肝臟合成的關鍵糖脂代謝調節分子，具有改善胰島素敏感性、調節脂肪代謝、降低血糖等功能。將這兩個重要代謝調控因子高效表達在脂肪間充質幹細胞上，可以實作對糖脂代謝的協同調節，同時利用幹細胞的歸巢特性，能夠靶向作用於相關組織器官，有助於保護胰島β細胞，阻止並行癥的發生。
研發人員觀察實驗樣本。
據悉，這個產品最大的難點是如何在規模化生產的基礎上，實作GLP-1和FGF21兩個因子在間充質幹細胞內穩定、高效和可控的表達，減少批次間品質差異。在充分分析該技術難點後，吉源生物利用企業具有的幹細胞技術平台和基因編輯技術平台，進行多細胞狀態和多調控表達載體的排列組合嘗試。在「品質設計（QbD）」理念的指導下，吉源生物成功解決了細胞制備過程中的關鍵技術難題，實作了GLP-1和FGF21雙因子在脂肪間充質幹細胞中的穩定高效表達。這種細胞治療手段相比於常規藥物治療，具有更好的療效和更高的安全性。該成果也成功獲得多項國家發明專利及美國專利，並在國際知名醫學期刊上發表論文。
研發人員利用流式細胞術進行純度檢查。
公司科研負責人薛冰華表示：「我們的目標是為糖尿病患者提供一種更有效、更安全的治療選擇。這一創新性細胞治療產品不僅可以從根本上改善糖脂代謝紊亂，還具有修復組織器官的潛力，為未來研究幹細胞治療在代謝性疾病領域的套用方面奠定了基礎。」
此外，這個計畫的成功還將推動幹細胞治療領域的整體發展，為更多疾病的幹細胞治療夯實基礎。當前，吉源生物正在進行「貨架式」異體通用型人GLP-1和FGF21雙因子高表達脂肪間充質幹細胞註射液的開發以及新適應癥的探索，同時針對神經退行性病變相關疾病及罕見病領域進行藥物開發。
近年來，吉源生物不斷加大科研投入，匯聚了國內外生物醫療領域的科技人才。薛冰華表示，吉源生物將進一步加強在基因修飾幹細胞新藥研發領域的投入，為國家科技創新發展作出貢獻。
