近日，「中美瑞康」微信公眾號釋出訊息，稱公司自主研發的FUS基因靶向小幹擾RNA（siRNA）療法RAG-21，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation,ODD），用於治療肌萎縮側索硬化癥（ALS），俗稱「漸凍癥」。
圖片來源：「中美瑞康」微信公眾號截圖
資料顯示，RAG-21是一種專門針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運動神經元退化的根源。該藥物透過RNA幹擾（RNAi）機制發揮作用，透過降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著的敲低效果和良好的安全性。
【每日經濟新聞】記者獲悉，這是中美瑞康與漸凍癥抗爭者蔡磊攜手推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物，此前的第一款藥物是針對SOD1基因的RAG-17，擬用於治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側索硬化癥（ALS），已於今年5月獲得中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示授權。
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