最近，一位陳阿姨讓醫藥圈以及全國人都停下為之駐足，因為她是 國內首例CAR-T治療痊愈的癌癥患者。 這可謂是今年截至目前癌癥的一個重大突破，讓許多正在治療的癌癥病人看到曙光。但是很快，驚喜還沒落幕，另一條新聞卻沖上了熱搜榜。
一張阿基侖賽註射液的「天價賬單」曝光， 120萬元/袋（約68ml） ，加上其他配套治療費用， 總價格或接近200萬 。
得益於120萬的抗癌針，陳阿姨由此擺脫癌癥的侵擾，但對於大多數家庭來說，無法承擔得起「天價」抗癌針，只能望「價」生畏。
120萬一針的抗癌藥，貴在哪裏？
CAR-T是一種細胞療法，原理就是利用 「開啟外掛」的自身細胞吃掉癌細胞。 價格高昂是因為 需要給每個癌癥患者進行「量身客製」 ，那麽如何實作客製？就要先了解下CAR-T治療的關鍵步驟。
首先，從癌癥患者身上分離提取出 免疫T細胞 ；
其次，利用基因工程技術加強T細胞作用，給它一個能辨識的癌細胞，並且啟用T細胞的能力，使其能夠精準殺癌；
然後，對具有抗癌性的T細胞進行體外培養，一個患者至少需要培養幾十億，甚至上百億個CAR-T細胞；
最後，在培養完成後，將這些細胞重新輸入病人體內，完成抗癌。
事實上，整個治療過程非常繁雜，而且個人化客製的每一個過程都需要非常復雜的臨床操作，這要 投入巨大的人力、物力、財力 ，也就導致了最後昂貴的價格。
此外，導致價格昂貴還有另一個原因—— 適應範圍小 。這種藥物的適應癥大多都是血液腫瘤，對於胃癌、肺癌、肝癌這一類的實體腫瘤並沒有明顯的效果，很難成為一種通用性的普遍抗癌藥，這也導致單支價格定價偏高。
CAR-T療法成「天價抗癌藥聚集地」
120萬之外，還有什麽「天價藥」？
今年3月，美國藥品價格跟蹤網站GoodRx公布了 全球10大最貴藥物榜單 。諾華的SMA基因療法Zolgensma以 212.5萬美元（約1380萬元） 的天價高居榜首，而新獲批的Zokinvy和Danyelza則分別以 103.2萬美元和97.76萬美元 的價格位居二、三位。
整體來看「天價藥」主要以罕見病藥物為主，如諾華的基因療法Zolgensma主要用於治療脊髓性肌萎縮癥。同等治療SMA藥物Spinraza，在治療的第一年價格為75萬美元，此後，患者每年價格為37.5萬美元，十年也將達到412萬美元。
「天價藥」只是富人的救贖嗎？
無論是120萬一針的抗癌藥，還是針對罕見病的「天價療法」，似乎都在宣判著治療的「入場券」只掌握在富人手上。相較於普通家庭的望「價」生畏，有人卻認為120萬並不算貴，因為研發需要成本，甚至還有股民抱怨定價遠低於海外而影響股市，就連業內都覺得120萬太低。
無論是正方的「挽救生命的奇跡，技術之溢價」，還是反方的「沒錢買命，是道德的淪喪、人性的扭曲」，只能說立場不同，關註點不一而已。而幾年前大熱的【我不是藥神】，實實在在上演了一部現實版的「衍生劇集」。
現在，「天價」藥依然將大多數患者「拒之門外」。天價藥的問世，在一定程度上顯示了科學技術進步，為罕見病的精準治療提供了新的手段，但也反映了藥物需要投入巨額開發成本，同時要靠較高的市場定價來回收。
令人欣慰的是， 國家對於高價藥可及性的重視在逐步提高，醫保體系也在不斷完善。 如已在國內線上成功落地的wlnad類成果，從5萬降數十倍；另一抗癌「明星」藥物PD-1三年時間已由30萬降至使用醫保後約2萬左右。據復星凱特的分析師預測，如今商業保險已開始覆蓋CAR-T療法，未來完全有機會脫離「天價」，降至十幾萬左右。
進步的科學技術讓人類和疾病的戰鬥收復了很多陣地，對於處身其中的患者來說，有治愈的希望比什麽都重要。目前，基於 國家醫保、商業保險、社會慈善、藥企捐贈等多方參與、多種模式協作的解決方案 正在逐步探索中，相信未來可以為更多罕見病患者群體帶來真正的福音。
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