【國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）】1月1日起實施。全球首個且唯一獲批用於12歲及以上糖皮質激素治療應答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片在上海開出首張處方，一名13歲青少年患者用上納入醫保的新藥。在最新醫保政策下，這類患者將進一步減輕用藥負擔。
在2024年12月國家醫保局舉辦的國家醫保藥品目錄解讀活動上，重點列舉了9個具有代表性的品種。這些產品臨床價值大、創新程度高、價格合理、填補空白，其中包括cGVHD治療領域的ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。
國家兒童醫學中心，上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心造血幹細胞移植科主任王曉東教授稱，本次新版醫保目錄納入了許多「全球新」的療法，包括異基因造血幹細胞移植後cGVHD這一重要並行癥管理的創新藥物ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。這將進一步減輕患者治療過程中的經濟壓力，幫助更多cGVHD患者實作盡早啟用創新治療達成規範化管理的目標。
此次醫保首方青少年患者在接受異基因造血幹細胞移植後一年多後發生了胳膊難以伸直的情況，進而皮膚出現幹皮、硬皮癥狀，經確診為cGVHD。患者家長表示：「我們知道這個病的治療是一個很漫長的過程，而且他正處在成長發育階段，我們非常需要副作用小的治療方案。這次cGVHD創新療法進醫保對我們來說是大利好，既減輕了治療負擔，也讓我們可以盡早用上創新藥，壓力小很多。」
cGVHD俗稱「慢性排異」，是異基因造血幹細胞移植後的主要並行癥之一，30%-70%異基因造血幹細胞移植患者術後存在發生cGVHD的風險。該疾病會累及皮膚、眼睛、口腔、關節等多個組織器官，嚴重影響患者生活質素。50%的cGVHD患者在診斷時已中至重度，該疾病更是異基因造血幹細胞移植患者晚期非復發性死亡的首要原因。
王曉東教授表示，當前cGVHD的管理仍需攻克一些關鍵節點，首先許多移植患者在術後管理中更多地聚焦於移植原發病，容易忽視並行癥相關癥狀。並且，cGVHD的早期癥狀並不明顯，患者容易錯過最佳診療時機，加劇病情進展。早篩早診早治是cGVHD管理的「黃金準則」，有助於延緩疾病進展，降低重癥機率。其次在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療後，仍需二線或更後線治療，患者對於更具有針對性的創新療法有著巨大需求。
現有cGVHD二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。不同藥物的作用機制不同，大部份藥物均聚焦於抑制免疫炎癥，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進展。王曉東教授分析，纖維化是cGVHD的核心問題和治療難點，免疫穩態和逆轉纖維化是cGVHD治療目標的核心。目前cGVHD的治療目標一方面要建立免疫耐受以維持免疫穩態，進而有效預防、減少纖維化。另一方面對發生纖維化的組織和器官，要選擇能有效逆轉纖維化的靶向藥物。ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片這類創新療法擁有恢復免疫平衡並逆轉纖維化的創新機制，其實作維持免疫穩態的價值還在於治療cGVHD的同時可保留移植物抗白血病（GVL）效應，有助於減少GVHD和白血病復發間難以平衡的矛盾。
