隨著2024年國家醫保藥品目錄調整工作的結束，「百萬一針」的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）產品再次受到公眾關註，此前透過「初步形式審查名單」的四款CAR-T產品均未進入新版醫保目錄。
國家醫保局介紹稱，一些昂貴的細胞與基因治療藥物相繼上市，僅僅基本醫保還難以做到完全支撐，目前國家醫保局也在著力構建「1+3+N」多層次醫療保障體系，以更好支持創新藥發展。
中國目前已有6款CAR-T產品上市，價格幾乎均在百萬以上。其中，復星凱特的阿基侖賽註射液120萬元/針，藥明巨諾的瑞基奧侖賽註射液129萬元/針，信達生物與馴鹿生物合作研發的伊基奧侖賽註射液116.6萬元/針，科濟藥業旗下的澤沃基奧侖賽註射液115萬元/針。
「百萬一針」的背後，是目前全球獲批上市的CAR-T療法都是自體產品，受限於研發成本和復雜的制備工藝，自體CAR-T療法的生產成本居高不下。費用高昂、等待時間較長、醫保未能納入疊加國內的商業保險覆蓋率低等因素，使得CAR-T療法在國內的市場規模亦受到限制。在業內人士看來，開發通用型CAR-T仍然是這一療法未來能夠得到普及的最可行解決途徑。
通用型CAR-T療法是從健康供體內（即異體）分離提取T細胞進行批次生產，最終可輸入多位患者體內。由於具有工業化批次生產、周期短、成本低等優勢，通用型CAR-T療法能夠解決當前自體CAR-T在安全性、制備工藝和成本方面的種種問題。
據藥融雲數據，通用型CAR-T可將耗材總成本從6萬美元降為2000美元，將QC費用從3萬美元降為1000美元，從而將生產成本從客製CAR-T的95780美元降低至4460美元。科濟藥業創始人、董事長李宗海亦表示，相較自體CAR-T，通用型CAR-T的生產成本可望降低95%以上，批次生產的結果就是患者無須等待，可隨時使用。
隨著通用型CAR-T成為細胞治療領域的研發熱潮，近期國內外均有新的進展。
今年7月，Mesoblast公司的間充質幹細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）第三次向FDA送出生物制品特許申請，用於治療兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病。該申請的PDUFA日期為2025年1月7日。若獲批，Ryoncil將成為美國首個通用細胞療法和首款針對該病兒童患者的治療藥物。
11月26日，羅氏以總價值15億美元收購生物制藥公司Poseida Therapeutics。該交易預計將於2025年第一季度完成。據了解，雙方於2022年達成合作和特許協議，重點開發現貨型（off-the-shelf）CAR-T細胞療法，以滿足血液系統惡性腫瘤患者的醫療需求。
11月20日，諾華宣布與Vyriad達成合作，以發現和開發體內CAR-T（In Vivo CAR-T）療法，這是一種新型的通用型細胞療法。根據協定條款，諾華專註於將Vyriad辨識和開發的體內CAR-T細胞療法推進臨床，Vyriad將獲得選擇專案的預付款、裏程碑付款和分級版稅。
同在11月20日，武田宣布與Alloy Therapeutics達成合作協定，共同開發誘導多能幹細胞 (iPSC) 衍生的 CAR-T細胞平台 (iCAR-T)和CAR-NK平台 (iCAR-NK)，用於實體和血液腫瘤。
國內公司方面，科濟藥業11月初披露的一項試驗數據顯示，CT0590通用型CAR-T細胞療法的安全性可控，同時實作了深度和持久的臨床緩解。此後，公司還披露了THANK-uCAR Plus平台，在NK細胞存在下的抗腫瘤療效顯著優於THANK-uCAR。科濟藥業稱，在此平台下的同種異體BCMA或CD19/CD20雙靶CAR-T，在NK存在時都顯示出極強的抗腫瘤療效，表明該平台應可廣泛用於各種異體CAR-T細胞研制。
此外，據人民日報健康客戶端報道，今年10月5日，權威國際學術期刊【自然】官網頭條釋出了一篇由海軍軍醫大學上海長征醫院徐滬濟教授領銜發表的臨床研究成果。該研究在國際上首次報道使用邦耀生物研發的異體通用型CAR-T治療風濕免疫性疾病，幫助3名風濕免疫性疾病患者達到長期緩解，為全世界難治性風濕免疫病的診治提供新路徑、新思路。該研究有望擴大CAR-T治療細胞的生產規模，未來可能大幅降低成本和生產時間，能夠滿足大規模患者的需求。
不過，由於異體來源的T細胞給藥治療後在患者體內會導致排異反應從而影響療效，通用型CAR-T療法還需要更多的時間來證明療效和安全性不遜於甚至是優於現有的自體型細胞療法。
「CAR-T細胞發展核心在通用技術，也是公司在自體型CAR-T研發成功後未來最重要的兩個努力方向之一。如果能透過一針給藥達到長期緩解乃至治愈，也就不用擔心商業化，但技術突破需要長時間持續探索。」李宗海表示。
在上述報道中，徐滬濟也表示，接受供體來源的CAR-T細胞治療的自身免疫疾病患者是否會面臨其他風險，目前還有待時間的檢驗。
(本文來自第一財經)
